让“孤儿药”研发供应得到制度保障

　　作者：唐传艳

　　我国罕见病患者人数已突破2000万，孤儿药罕见病不仅种类繁多，让研而且多数患者病情严重、发供读书种子网诊断困难。到制度保但由于患者群体规模小、孤儿药药物研发成本高昂、让研市场回报有限，发供制药企业缺乏研发动力。到制度保这类药物也因稀缺而被称为“孤儿药”。孤儿药读书种子网如何破解“孤儿药”的让研研发与供应困境，已成为全球性挑战。发供

　　一直以来，到制度保罕见病药物研发供应存在诸多难题。孤儿药罕见病患者分布零散、让研登记体系缺失，发供导致临床样本组织困难，以及病史数据积累不足等，制约了药物有效性验证，药物研发的难度很大。从市场供应来看，高昂的研发投入与有限的患者群体形成冲突，企业不得不在商业利益与社会责任间艰难权衡。在利润很低甚至亏损的背景下，一些药企就选择放弃研发。

　　化解这道难题，首先需要构建全链条的政策激励体系。当前国内“孤儿药”审批通道虽相较过去已经通畅得多，但配套措施仍显不足。对此，应建立涵盖税收减免、研发补贴、市场独占期等扶持政策，并通过政策性补偿，弥补罕见病药物的市场劣势，让企业研发不仅“算小账”有利润，而且“看大局”更能感受到光明的发展前景，进而打消顾虑，愿意在罕见病药物研发供应方面投入更多资源。

　　其次，应当建立多方共担的支付保障机制。罕见病药品费用高昂的背后，是个人、医保与商业保险的责权利边界比较模糊，保障能力较差。可探索构建“医保托底、商保衔接、慈善补充”的分层支付体系，通过风险共担机制扩大保障覆盖面。同时需完善说明书用药规范，避免因适应证限制，导致已上市药物临床应用受阻。如此既能防止罕见病患者因病致贫，也能避免医保基金过度承压，并为药企创造稳定的收益预期。

　　此外，要着力突破罕见病药物研发供应的一些关键堵点。当前国内罕见病研究呈现“临床有需求、科研难落地”的现象，亟需打破学科壁垒，建立跨领域的协同创新模式。在药品供应方面，“孤儿药”因用量极少，医疗机构不愿意采购储存，为此，应当以城市甚至省为单位进行采购储存，并通过“罕见病全球药物信息平台”等渠道实现药物快速调拨供应。

　　“孤儿药”是药品领域的“困难户”，其研发供应亟需制度保障。只有当审批绿色通道真正提速，税收优惠落到实处，支付体系形成合力，企业才敢于投入真金白银，科研人员才能心无旁骛攻关。通过政策保障，让“孤儿药”尽快走出困境，让罕见病患者不再为无药可用发愁。（唐传艳）

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